Гемофилия

 

Гемофилия — это тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется нарушением свертывания крови (коагуляции) в результате отсутствия факторов свертывания VIII (гемофилия A) или IX (гемофилия B).

Основными проявлениями гемофилии являются кровоизлияния в мышцы, суставы и внутренние органы. Частые кровоизлияния в суставы ведут к ранней и стойкой инвалидизации, а тяжелое кровотечение или кровоизлияние в жизненно важные органы может привести к преждевременной смерти.

Лечение больных гемофилией обычно основано на проведении заместительной терапии, т.е. на замещении отсутствующего фактора свертывания. Однако в организме примерно четверти больных гемофилией формируются антитела — т.н. ингибиторы, блокирующие активность недостающих факторов свертывания. Другими словами, любой вводимый замещающий препарат будет нейтрализован ингибиторами и поэтому будет неэффективен при попытке остановить кровотечение.

Исследования и осознание роли тканевого фактора (TF) и его активности в коагуляционном процессе после связывания с фактором VIIa привели к формированию гипотезы о том, что комплекс TF/FVIIa может способствовать нормальному гемостазу даже в отсутствие некоторых факторов свертывания.

Разработка и клиническое подтверждение гипотезы проводились компанией Ново Нордиск в 80-х годах прошлого века. Ее новаторские исследования привели к разработке рекомн  рекомбинантного активированного фактора VII (rFVIIa). Этот принципиально новый метод лечения показал высокую эффективность у сотен больных ингибиторной формой гемофилии и признан оптимальным способом лечения таких пациентов. Эффективность применения rFVIIa не зависит от титра ингибитора.